日本干细胞移植治疗视网膜,日本视网膜干细胞移植技术进展

摘要： 大家好，今天小编关注到一个比较有意思的话题，就是关于日本干细胞移植治疗视网膜的问题，于是小编就整理了1个相关介绍日本干细胞移植治疗视网膜的解答，让我们一起看看吧。现在的基因治疗技术...

大家好，今天小编关注到一个比较有意思的话题，就是关于日本干细胞移植治疗视网膜的问题，于是小编就整理了1个相关介绍日本干细胞移植治疗视网膜的解答，让我们一起看看吧。

1. 现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度？

现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度？

基因治疗终于从实验室走向临床，FDA批准了首款用于遗传性失明的基因疗法。撒花。Spark Therapeutics公司研发的Luxturna疗法，将因此载入史册，以后的学生又得多背一个知识点了。

与视力相关的基因大约有220多种，该公司的Luxturna基因疗法，针对的是RPE65基因缺陷导致的失明。这个基因编码的蛋白质是一种酶，它催化维生素A从反式转变成顺式视黄醇，而顺式视黄醇遇光变回反式维生素A，这就是视循环的过程。如果先天RPE65基因缺陷，导致酶活性不足，就会最终导致患者失明，这种不可逆转的失明过程，就是所谓的遗传性失明了。

图示：维生素A的循环过程

图示：维生素A有两种构象，这个小小的变化，就是视网膜细胞的感光物质。就像从前的感光胶片上的颗粒。但胶片上的感光物质是不可逆的，但人类视网膜细胞中的感光物质则是循环利用的。

Luxturna疗法***用的是基因治疗中非常经典的腺病毒（感冒常见病毒，注意是感冒不是流感，腺病毒是相当安全的病毒）作为基因载体，将携带有正常RPE65基因的腺病毒注射进患者眼部，腺病毒进入细胞释放正常基因，有缺陷的致病基因被覆盖或者被替换，现在细胞能产生正常的RPE65酶了，视力即可重新恢复。bbc曾经拍摄过一部讲述的腺病毒和人体细胞之间的暗战，CG特效相当震撼。《Our Secret Universe: The Hidden Life of the Cell》

基因疗法，是通过对基因的改变，达到治疗因基因缺陷导致的病症。理论上看起来比较简单，但基因疗法的经过30多年的发展，最近才得以引用到临床疾病治疗上。

梳理一下近两年来基因疗法的重大新闻：

2016年5月，葛兰素史克（GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，这是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法。据悉，这种疗法可以用于治疗儿童重症联合免疫缺陷症（简称SCID），这种病症是一种罕见遗传病（因基因突变引起），患者的免疫功能几乎完全丧失，对细菌、真菌、病毒和原虫感染均缺乏抵抗力。

2017年10月，美国FDA批准美国风筝制药公司的一种基因疗法，用于治疗对至少2种成人大B细胞淋巴瘤患者，临床数据显示其有效率为51%。

2017年11月，美国加州大学旧金山分校完成了一项人体内基因编辑的操作，受试者是44岁的亨特氏综合征患者（由基因突变导致）。人体内基因编辑技术和之前的“基因疗法”完全不同，之前的疗法是科学家们在培养皿中编辑人类细胞，再注射回人体内，并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。人体内基因编辑也可以视为基因治疗技术的重大进步，但其具体的效果还有待验证。

基因疗法应用前景广阔，但目前存在的问题也比较明显——不经济。因为基因导致的遗传病症，通常都是罕见病，所以制药公司耗费巨资开发出来的技术，市场空间是比较有限的，因此客单价非常高。比如上文提到的淋巴瘤疗法，在美国的定价高达37.3万美元，另外一种治疗白血病的疗法，价格为47万美元，这都已经超出绝大部分人的承受能力。所以，基因疗法究竟能否推广开来，不仅仅取决于技术，还取决于降成本的空间。

1、定义：改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法

基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法)，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。

2、发展现状

——发展历程：逐步向体系化、规范化发展

中国基因治疗行业起步晚于美国，监管体系的建立相对滞后，但行业监管历史与美国相似，均历经了一段时间的探索期。随着行业成熟度的提高，行业监管逐步向体系化、规范化发展。

——行业格局：主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品

目前已经有基因编辑技术可以用于人类转基因治疗基因突变引起的疾病，但是成本高仅能做医学研究，更重要的是目前我们还不知道人类转基因会带来哪些我们不可控的坏作用。还需要很多的临床早就积累资料，也要有专门的法律法规作保障，基因技术才能真正造福人类。

到此，以上就是小编对于日本干细胞移植治疗视网膜的问题就介绍到这了，希望介绍关于日本干细胞移植治疗视网膜的1点解答对大家有用。