干细胞疗法和基因治疗,干细胞疗法和基因治疗的区别

摘要： 大家好，今天小编关注到一个比较有意思的话题，就是关于干细胞疗法和基因治疗的问题，于是小编就整理了4个相关介绍干细胞疗法和基因治疗的解答，让我们一起看看吧。干细胞科技注射法真的会让人...

大家好，今天小编关注到一个比较有意思的话题，就是关于干细胞疗法和基因治疗的问题，于是小编就整理了4个相关介绍干细胞疗法和基因治疗的解答，让我们一起看看吧。

1. 干细胞科技注射法真的会让人长生不老吗？
2. 现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度？
3. 运动神经元病医学上有哪些好的治疗方案？
4. 干细胞是什么意思？

干细胞科技注射法真的会让人长生不老吗？

额，这个怎么跟你说呢，虽然这几天有关于注射胚胎干细胞的新闻火了，但老实说胚胎干细胞并不能使人返老还童，更不能长生不老，起码目前是不能的。

至于以后能不能发展到这一步还不好说，总之就现阶段来看，给人体注射胚胎干细胞并不能让你容光焕发，重回20岁。

首先先来聊聊胚胎干细胞的事，胚胎干细胞说白了就是一种高度未分化的细胞，它是从早期的人类胚胎或者原始性腺当中分离出来的一类细胞。

这种细胞具有无限增殖，自我更新以及多向分化的细胞特性，也就是说胚胎干细胞可以分化成人体任何一种细胞类型。

像是造血干细胞，神经干细胞，组织干细胞等等等等，只要条件合适，胚胎干细胞都可以分化出来。

不过胚胎干细胞虽然应用前景很大，但单纯的注射是没有用的，起码目前是没有用的，比较理想的办法是在适当的情况下，将胚胎干细胞分化成某种定向的干细胞，然后进行移植。

举个例子好了，***如有人得了白血病，我们可以将胚胎干细胞培育成造血干细胞，然后将造血干细胞移植进入病人体内，这样的话就可以达到拯救病人的目的了。

但目前人类还做不到定向分化胚胎干细胞的能力，这一切都还停留在研究和探索阶段。

所以说到这里，结论已经很明白了，单纯的注射胚胎干细胞没有任何用处，因为注射进入体内的胚胎干细胞都属于未分化的细胞，这些细胞对你根本没用。

而且就算注射有用，你还面临一个免疫和排斥的问题，搞不好你的身体根本无法接受外来的胚胎干细胞，然后出现一系列的免疫排斥反应。严重的话或许就能让人丧命。

长生不老对干细胞的运用可能是一个误区。干细胞治疗绝症修复造血功能，挽救生命起到积极的作用，对于一个健康人，他的生命细胞接近衰老，向体内注射干细胞，如果基因皮配成功，顶多只是延长寿命，但做不到长生不老。还有一点，新细胞跟老细胞结合，会不会产生排斥反应，严重甚至危及生命，这是一个值得探讨的问题。如果像换血一样，把老细胞抽干，全部换上新细胞，身体各部位衰老的器官能否接受得了，这又是一个问题。总的来说，干细胞对于一个健康干细胞走向衰亡时，取代生命的通道，DNA基因编码可能也要重新编排。

你这种做法与造永动机是一个意思。世界上没有一种体系是可以永存的！除非你换了体系，不是你原来的。

人长生不老？只能通过局部改造，“换零件”获得，也只能是相对长的存在而已，永生不可能！

无论是“永生机”还是“永动机”，必须满足能流和信息流的“循环流动”或“循环控制”。其实社会系统也是如此，一个社会体系永存，如果没有这种“循环控制”机制存在，可能很快就“熄火”了。

干细胞分化***再生长生不老法，也只是让人相对延长寿命而已。干细胞这种机制来自哪？即控制干细胞生成机制又是什么呢？只能是DNA上的某个基因编码开启，而其开启机制又是某个基因编码开启…，这种控制如果不能形成“循环控制”或“制约”控制，比如，封建社会，皇帝就是最终控制，这种体系寿命就是一种短寿系统。

目前，人们已发现染色体(DNA)端粒的长短决定了细胞的寿命，这实际就是通信编码的冗余码保护信码的机制，就是一种控制机制。那么，端粒长短又是受内部编码控制，或信息空间的拓扑性质决定。而信息空间的拓扑性质相对来说就是最终的控制机制了。

实际上，任何系统的每一轮控制过程是增熵减序过程。即，即使你实现了“循环控制”，像干细胞分化再生，你的“信息系统”最终也要老化崩溃。正如计算机软件系统(操作系统)，每时每刻都在刷新操作，最终却还要崩溃！

随着人类科技的发展，人类可以实现千岁、万岁，甚至百万岁的寿命，但是，永生不可能！人类也可以实现意识转移，但也不能永生，就像电脑软件，即使不断刷新(相当于干细胞分化再生)，最终在“时间的考验”下还是要老化崩溃。

不能，但它是现代最新治疗疾病的好方法。人们基本身体组成的物质是细胞，它也有很多种，其中干细胞是科学家最关注的一种细胞。什么是干细胞呢？

简单地说，干细胞就是"干什么都行的细胞"，是形成哺乳类组织内各种组织器官的祖宗细胞。干细胞与人们身体内细胞有什么差别呢？原来，普通细胞经分裂产生后就开始生长，然后再分裂一至二次，每天都重复着这种过程，细胞分裂后其功能不断退化直至死亡。

但是干细胞与人体中这些正常分裂，生长的细胞有所不同:只要条件适合，它们会不断分裂直至死亡，也就是它们有不断"自我更新"能力。如果对干细胞进行适当生物化学处理，它们还可以从原始生态发育为各种类型的人类细胞。

按照分化能力的大小，干细胞还可以分为全能干细胞和专门型细胞。全能干细胞具有形成完整个体的分化潜力。胚胎干细胞就是此类，它具有与早期胚胎细胞相似的型格特征和很强的分化能力，可以无限增值并分化成为全身200多种细胞类型，从而可以进一步形成人体任何组织和器官。

专门型干细胞只能向一种类型或密切两种类型的细胞分化。利用专门型干细胞培育人体细胞和组织的研究已经取得了一定成果，但利用前景更广阔的还是分化能力全强的全能干细胞。如果能源源不断地获得全能干细胞。

就可以在体外诱导产生不同的组织，细胞甚至器官，以供移植。有了这种技术，"绝症"一词可成为历史。而且到那时候，人类器官就像汽车换零件一样，血细胞.脑细胞.骨骼.内脏...人体的什么组织和器官都将可以更换。

综上所述，干细胞注射不可以长生不老，但可以为人类造福，可医治各类疾病。并可更换人体器官，可延长人类寿命，以后百岁老人比比皆是，两百岁老人也不是梦。愿我们大家幸福长寿之！

干细胞注射法，让人觉得十分稀奇，听说刘晓庆每年都要到国外去注射这种人体蛋白，和真的管用，尽管再咋个昂贵，她都要去注射这种美容效果极佳的人体蛋白，打一针可以管一年，电影明星就是一路摸爬滚打也要去那里注射这个蛋白。还听说这种人体蛋白，只要注射一年就可缓解人体衰老，是不可多得的美容精品，***用这种注射方法，可以使人返老还童，怪不得有很多明星愿意去试验这种蛋白物质呢？

现在的基因治疗技术，已经达到了怎么样的程度？

基因疗法，是通过对基因的改变，达到治疗因基因缺陷导致的病症。理论上看起来比较简单，但基因疗法的经过30多年的发展，最近才得以引用到临床疾病治疗上。

梳理一下近两年来基因疗法的重大新闻：

2016年5月，葛兰素史克（GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，这是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法。据悉，这种疗法可以用于治疗儿童重症联合免疫缺陷症（简称SCID），这种病症是一种罕见遗传病（因基因突变引起），患者的免疫功能几乎完全丧失，对细菌、真菌、病毒和原虫感染均缺乏抵抗力。

2017年10月，美国FDA批准美国风筝制药公司的一种基因疗法，用于治疗对至少2种成人大B细胞淋巴瘤患者，临床数据显示其有效率为51%。

2017年11月，美国加州大学旧金山分校完成了一项人体内基因编辑的操作，受试者是44岁的亨特氏综合征患者（由基因突变导致）。人体内基因编辑技术和之前的“基因疗法”完全不同，之前的疗法是科学家们在培养皿中编辑人类细胞，再注射回人体内，并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部分效果不持久的问题。人体内基因编辑也可以视为基因治疗技术的重大进步，但其具体的效果还有待验证。

基因疗法应用前景广阔，但目前存在的问题也比较明显——不经济。因为基因导致的遗传病症，通常都是罕见病，所以制药公司耗费巨资开发出来的技术，市场空间是比较有限的，因此客单价非常高。比如上文提到的淋巴瘤疗法，在美国的定价高达37.3万美元，另外一种治疗白血病的疗法，[_a***_]为47万美元，这都已经超出绝大部分人的承受能力。所以，基因疗法究竟能否推广开来，不仅仅取决于技术，还取决于降成本的空间。

基因治疗，原理是用具有正常功能的基因替代有缺陷的基因，或者通过某种手段，改变基因的表达，主要针对的是遗传学疾病，修复这些遗传学缺陷。

对遗传学疾病，主要是对症治疗。有时候还需要综合治疗，避免并发症。对症治疗方案有，避免不良环境和诱发因素（比如某些药物），外科手术干预（比如某些女性患有先天性肾上激素增生可以手术矫正），代谢失衡的纠正（饮食干预，促进代谢物的排泄，补充不足），以及基因工程药物的应用等。其中，基因工程药物的应用，即基因治疗，是近年来比较先进的治疗方案基因治疗，得益于20世纪80年代分子生物学技术的快速发展，一些应用基因工程技术已经广泛应用于临床。比如，转基因胰岛素可以应用于治疗胰岛素依赖的糖尿病，生长激素缺乏就会患有侏儒症，可以用合成的成长激素去做治疗。

遗传学疾病，可以划分为单基因病和多基因病。单基因病治疗起来比较简单一些。1989年到2015年，医学家对其中的209项单基因病进行了临床试验，取得了很好的试验效果。其中有囊性纤维病，杜氏肌营养不良，血友病B，肌肉神经性疾病（如，贝克肌营养不良等），脂蛋白脂酶缺乏症，异染性脑白质营养不良，亨廷顿综合征，β-地中海贫血等等。绝大多数临床试验处于1~2期，很多都取得了巨大的进展，有很好的疗效。

随着转基因技术的进展，转基因技术和造血干细胞移植可以综合应用，对原发免疫缺陷病的治疗有重大的改进。***用基因转染至造血干细胞后输注治疗的多例ADA缺陷导致的重症联合免疫缺陷综合症患儿，已经恢复了正常的嘌呤代谢，在治疗10年做到了100%存活。其中，60%的患儿已经不再需要免疫球蛋白替代治疗，并且可以对疫苗接种产生免疫反应。

以上都是临床试验阶段，而在2012年11月，欧洲批准了基因治疗药物Glybera进入正式临床应用。这种基因药物可以治疗脂蛋白脂酶缺乏症，基因治疗的临床应用自此正式开端。

目前已经有基因编辑技术可以用于人类转基因治疗基因突变引起的疾病，但是成本高仅能做医学研究，更重要的是目前我们还不知道人类转基因会带来哪些我们不可控的坏作用。还需要很多的临床早就积累资料，也要有专门的法律法规作保障，基因技术才能真正造福人类。

国外有案例，有15个得了罕见的肌肉消耗性疾病的孩子在出生不久后得到了基因实验性治疗，这种被称为脊髓性肌萎缩症的疾病可能会让小孩在2岁时就死亡。而接受治疗的15个孩子，如今可以正常的说话、坐着，有些甚至能够走路了。如果没有接受基因治疗，他们将无法像今天这样。

这意味着，结合科技，尽管找到患者，识别患者，并且***取基因疗法，那么不少疾病在日后也许都能够被治疗。以美国为例，美国新生儿筛查试验涵盖了至少34种疾病，许多州选择增加更多。

基因疗法是一次性治疗，在60分钟的过程中注入静脉。它使用工程病毒将SMN1基因的健康拷贝提供给整个身体的细胞。一旦到达那里，新基因开始制造对于运动神经元的存活至关重要的蛋白质。

在遗传缺陷有时间对身体造成不可挽回的损伤之前，其他基因疗法也可能在儿童中更好地发挥作用。例如，有公司正在开发一种能够阻止儿童得的致命的脑部肾上腺脑白质营养不良（ALD），也称为洛伦佐氏症的石油疾病，如果在患者症状出现前能够进行治疗，效果就会更好。这就因为着需要进行基因筛查，不同国家的新生儿测试费用也不一样。很多疾病的基因治疗需要在足够早的时候就让患者得到治疗，这样才能挽救患者的性命。

很多公司在做的相关疾病基因治疗还处于实验性，所以现在不少公司都致力于将疗法商业化。

基因治疗终于从实验室走向临床，FDA批准了首款用于遗传性失明的基因疗法。撒花。Spark Therapeutics公司研发的Luxturna疗法，将因此载入史册，以后的学生又得多背一个知识点了。

与视力相关的基因大约有220多种，该公司的Luxturna基因疗法，针对的是RPE65基因缺陷导致的失明。这个基因编码的蛋白质是一种酶，它催化维生素A从反式转变成顺式视黄醇，而顺式视黄醇遇光变回反式维生素A，这就是视循环的过程。如果先天RPE65基因缺陷，导致酶活性不足，就会最终导致患者失明，这种不可逆转的失明过程，就是所谓的遗传性失明了。

图示：维生素A的循环过程

图示：维生素A有两种构象，这个小小的变化，就是视网膜细胞的感光物质。就像从前的感光胶片上的颗粒。但胶片上的感光物质是不可逆的，但人类视网膜细胞中的感光物质则是循环利用的。

Luxturna疗法***用的是基因治疗中非常经典的腺病毒（感冒常见病毒，注意是感冒不是流感，腺病毒是相当安全的病毒）作为基因载体，将携带有正常RPE65基因的腺病毒注射进患者眼部，腺病毒进入细胞释放正常基因，有缺陷的致病基因被覆盖或者被替换，现在细胞能产生正常的RPE65酶了，视力即可重新恢复。bbc曾经拍摄过一部讲述的腺病毒和人体细胞之间的暗战，CG特效相当震撼。《Our Secret Universe: The Hidden Life of the Cell》

运动神经元病医学上有哪些好的治疗方案？

运动神经元病目前在全球范围没有特异性治疗方法，虽然每个病例不同，但是可以参考下列方法：1 改变不良生活习惯；2 尝试药物治疗；3 交感神经+臭氧治疗；4 干细胞治疗或+基因治疗。有兴趣可以参考"***.pain-sos***"网的治疗病例资料。

干细胞是什么意思？

干细胞是什么？

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在一定条件下可以分化为多种功能细胞，于造血系统中首次发现，但多种其他组织中也可能存在。

根据干细胞所处的发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞；根据干细胞发育潜能可分为全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞（如造血干细胞、神经干细胞等）。

干细胞治疗是利用干细胞的分化潜能，将健康的干细胞移植到患者体内，进而达到组织再生修复的作用。

造血干细胞是血液系统中的成体干细胞，具有长期自我更新能力和分化成各类成熟血细胞的潜能。造血干细胞移植可以成功治疗某些血液病患者。干细胞生成组织的应用还包括烧伤治疗、骨移植和角膜移植等。用于其他疾病（视网膜疾病、帕金森病、心肌梗死）组织替代治疗仍在研发阶段。

本内容由首都医科大学宣武医院 血液科 副主任医师 惠吴函审核

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干细胞是一种有潜力发展成多种不同细胞类型的细胞，可以被认为是一种原始的、未分化的、非特异性的细胞，能够分裂并分化为身体各种细胞，如肝细胞、肌肉细胞、血细胞和其他具有特定功能的细胞。干细胞有两个重要特征，首先，可以通过细胞分裂实现自我更新；其次，在一定条件下，干细胞可以被诱导成为特定组织细胞。在身体的某些部位，存在干细胞定期分裂，以更新和修复现有的组织，如骨髓和胃、肠道。

人类干细胞中最好的例子是受精卵，一旦精子和卵子受精成为受精卵就开始分裂，形成胚胎，一个细胞变成两个，2变成4，等等，逐渐翻倍直到它最终成为一个由许多不同特异性细胞（血液、肌肉、神经或肝细胞）组成的复杂生物体。所有的不同类型细胞，都是受精卵的子代，受精卵细胞是全能的干细胞，有能力发育成任何类型的细胞。

在胚胎发育的早期阶段，细胞仍然相对没分化，几乎具有分化成身体几乎任何组织的能力。大约7天时，受精卵形成胚泡，如果细胞在这个阶段从囊胚中取出，通常被称为胚胎多功能干细胞，有能力成为许多不同类型的人类细胞。当任何类型的胚胎干细胞在实验室培养时，可以无限分裂和生长，这些细胞被称为胚胎干细胞系。

成人干细胞在人类中有少量的存在，这些干细胞是有组织特异性的。成人干细胞并不能分化为身体的所有细胞，只能分化为几种类型的细胞，被称为多能干细胞。成人干细胞有时被称为体细胞干细胞，如造血干细胞。骨髓移植、干细胞移植或血液移植时，被移植的细胞就是造血干细胞，是一种罕见的细胞，主要存在于成人的骨髓中。大多数血液干细胞都存在于骨髓中，此外有一些血液干细胞存在于血液中，称为外周血干细胞（PBSCs），可以从抽取的血液样本中分离出来。

此前人们认为，造血干细胞只能分化为不同血细胞，永远不能成为另一种类型的干细胞。现在有证据表明，其中一些成年干细胞能够改变方向，成为不同器官的干细胞。例如，在肝脏受损的大鼠中，从骨髓中提取出来的干细胞移植后肝脏部分能够重新生长。

诱导多能干细胞（iPSCs）是在2007年首次从人类细胞中产生的，是通过基因改造形成胚胎干细胞状态，在动物实验中，iPSCs已经被证明具有多能干细胞的特征。人类的iPSCs可以分化成多种不同的胚胎细胞类型。iPSCs是研究疾病发展和药物治疗的重要***手段，可能在未来移植医学中有广阔应用。对于这些细胞的开发和使用，还需要进一步的研究。

干细胞是具有自我***、多向分化和归巢潜能的原始细胞，是形成人体各组织、器官的始祖细胞，就像一棵树干，可以长出树杈、树叶、开花和结果一样。

刚出生时：人体干细胞约有60亿，随着年龄的增长，干细胞数量开始下降。

25岁时：人体停止生长，开始逐渐衰老，干细胞数量降到约10亿。

50岁时：干细胞数量仅剩下约3亿，人体衰老加速。各器官功能下降，重大疾病发病率提升。

2007年，马里奥·卡佩基、奥利弗·史密斯和马丁·埃文斯被授予诺贝尔生理学或医学奖，2012年，山中伸弥和约翰·戈登因被授予诺贝尔生理学或医学奖，以表彰他们在干细胞研究领域的杰出贡献。

人体是由细胞组成的，而干细胞是细胞的一类。

干细胞是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，是人体的起源细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，在医学界被称为“万用细胞”。

根据干细胞所处的发育阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞。

根据干细胞的发育潜能分为三类：全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞（专能干细胞）。

到此，以上就是小编对于干细胞疗法和基因治疗的问题就介绍到这了，希望介绍关于干细胞疗法和基因治疗的4点解答对大家有用。